此前，欧洲药品管理局（EMA）已于2013年8月授予ORY-1001孤儿药地位，目前该药正处于I/II期临床调查用于急性髓性白血病（AML）的治疗。罗氏将全权负责ORY-1001和/或其备份化合物的开发和商业化。

    根据协议条款，罗氏将支付一笔2100万美元的预付款和近期里程碑款项，在未来还将支付横跨血液学、肿瘤学、非恶性疾病（non-malignant）的开发、商业化、销售里程碑款项，总额可能超过5亿美元，同时还将支付销售相关的特许权使用费。

    关于表观遗传学（epigenetics）：

    表观遗传学是一个术语，用于描述基因组功能上相关的变化，不涉及核苷酸序列的变化。表观遗传学机制的例子包括DNA甲基化或组蛋白修饰，这2种情况均能够改变基因如何表达，但不改变DNA序列。即使不涉及DNA变化，但表观遗传学变化却可能通过细胞分裂在细胞生命周期中持续，并可能持续数代。表观遗传学是癌症研究的一个热门领域。赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）能够使组蛋白脱甲基化，LSD1是一种不可或缺的表观遗传学调节器，调控关键的细胞过程，包括增殖和分化。LSD1也与其他恶性肿瘤如实体瘤和其他血液病疾病相关。

    关于ORY-1001：

    ORY-1001是一种高度选择性、强劲的LSD1抑制剂，可通过口服给药，该药能够作用于AML干细胞。在急性淋巴细胞白血病小鼠模型中，ORY-1001能够显著减少肿瘤细胞负荷，并延长存活时间。